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euroSPG4 Project
Potete donare attraverso il link a Euro HSP (https://www.eurohsp.eu/donate) , federazione delle PSE, oppure a ViPS ETS con la dicitura: donazione progetto spg4.
Video promozionale: https://www.youtube.com/watch?v=fKUVmjLhTlo
"La paraparesi spastica ereditaria (HSP) è una malattia neurodegenerativa, attualmente non curabile. Mutazioni nel gene SPG4, codificante l’enzima spastina sono la causa più comune di HSP ( il 40% circa del totale), generalmente dovuta a bassi livelli di spastina. Al momento non esiste cura, ma stanno emergendo prove che approcci che mirano a recuperare livelli normali di spastina possono essere una strategia terapeutica. Recentemente , abbiamo studiato i fattori che regolano i livelli di spastina, scoperto che bloccarne la degradazione rappresenta una strategia per innalzarne i livelli e testato promettenti composti.
Per approfondire e generalizzare questi risultati, ora stiamo valutando l’efficacia dei composti che recuperano i livelli di spastina in una coorte di cellule non neuronali di pazienti con diverse mutazioni di SPG4 e in modelli animali di SPG4-HSP, utilizzando il moscerino della frutta. Inoltre, per dare a questi approcci una maggiore possibilità di applicazione, abbiamo messo a punto un metodo di imaging cellulare che ci consente velocemente e in maniera non invasiva di valutare gli effetti di questi composti su un prelievo di sangue periferico.
In conclusione, stiamo mirando a fornire prove che composti che ripristinano livelli normali di spastina possono essere una valida strategia terapeutica per PSE (HSP) e a sviluppare un biomarcatore per monitorarne gli effetti nei pazienti." Dottoressa Rinaldo Cinzia, IBPM-CNR